Le 28 décembre, l’Agence américaine, US Food and Drug Administration a approuvé Sirturo (bedaquiline) dans le cadre d'une polythérapie pour la tuberculose multi-résistante pulmonaire (TB). Alors que 40% des formes de TB sont résistantes aux traitements de première ligne et que la maladie touche prèsde 10 millions de patients dans le monde, la FDA a autorisé le nouveau médicament via un dispositif accéléré pour répondre au plus vite à cet enjeu sanitaire mondial.
La tuberculose multi-résistante constitue une menace grave pour la santé dans le monde: La tuberculose, causée par Mycobacterium tuberculosis, est l'une des maladies les plus mortelles au monde, touchant près de 9 millions de personnes dans le monde. L'infection atteint généralement les poumons mais peut aussi affecter d'autres organes comme le cerveau et les reins. Plus de 40% des souches sont aujourd'hui résistantes aux traitements de première ligne, un phénomène en émergence depuis plusieurs années. Des souches de plus en plus résistantes avec les lignes de traitement, un phénomène en émergence : Après la TB, la MDR-TB, la XDR-TB, la TDR-TB (totally drug-resistant), et une nouvelle forme totalement incurable émergente en Inde. La tuberculose pharmacorésistante survient lorsque la souche devient résistante à l'isonazide et la rifampicine, les deux médicaments puissants les plus couramment utilisés pour traiter la maladie.
Sirturo est le premier médicament approuvé pour le traitement de la tuberculose multi-résistante aux antibiotiques et doit être utilisé en combinaison avec d'autres médicaments utilisés pour traiter la tuberculose. Sirturo agit en inhibant une enzyme nécessaire à M. tuberculosis pour sa réplication et sa propagation. Compte-tenu de l'importance de l'enjeu sanitaire, Sirturo a été approuvé par la procédure d'approbation accélérée (fast track) et en tant que « médicament orphelin » qui permet à la FDA d'approuver un médicament sur la base des données cliniques et montrant que le médicament est le seul susceptible d'apporter un bénéfice clinique spécifique pour les patients, là où il n'y a pas d'autres options thérapeutiques.
L'enjeu sera de cibler l'usage de Sirturo vers les patients présentant la forme résistante de l'infection : Le Dr Edward Cox, directeur au Centre pour l'évaluation des médicaments de la FDA insiste sur le fait que Sirturo ne devra être prescrit qu'aux patients qui ont n'ont pas d'autres options thérapeutiques disponibles et, en particulier, parce que ce nouveau médicament comporte aussi des risques importants. Sirturo comporte des risques d'effets indésirables comme ses effets sur l'activité électrique du cœur (allongement du segment QT), qui peuvent entraîner un rythme cardiaque anormal et potentiellement mortel. Durant les essais cliniques de phase II menés sur 440 patients, 9 patients ayant reçu Sirturo sont décédés vs 2 sous placebo. Mais les 2 essais ont également montré que Sirturo, dans la combiinaison thérapeutique, avait permis aux patients d'atteindre une conversion des cultures d'expectorations (absence de M.tuberculosis) entre 57 et 83 jours vs 125 jours sous placebo.
Fabricant de Sirturo, Janssen Therapeutics, va distribuer le médicament, accompagné de matériel pédagogique pour s'assurer que le médicament est utilisé de façon appropriée.
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